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La edición de mutaciones en el ADN mitocondrial, nuevo avance contra las enfermedades raras

Las mutaciones en el ADN de las mitocondrias, las partes de la célula que producen la energía necesaria para que esta sobreviva, pueden causar diversas enfermedades raras, conocidas como enfermedades mitocondriales. Las herramientas de edición genética conocidas como CRISPR no pueden entrar en las mitocondrias para corregir cambios en su ADN, lo que ha retrasado los avances terapéuticos sobre este tipo de dolencias. Ahora, un equipo de los Países Bajos ha logrado editar mutaciones patogénicas del ADN mitocondrial en células humanas, utilizado una herramienta genética conocida como editor de bases. El avance se detalla en un estudio publicado este martes en la revista científica "PLoS Biology".


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