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Una terapia génica experimental cura el síndrome de los niños burbuja

Un estudio publicado en la revista científica NEJM reafirma la terapia génica como primera línea de tratamiento para el ADA-SCID, un raro trastorno genético que provoca que los niños que lo padecen tengan que vivir aislados para protegerse de cualquier infección que por mínima que sea les puede provocar la muerte. Los autores han probado con éxito la terapia génica con vector lentiviral que restaura el sistema inmunitario dañado sin provocar leucemias y puede ser una opción curativa para otras enfermedades de causa genética. Leer


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